美国食品药品监督管理局（FDA）的《针对严重病症的药物和生物制品的快速程序：行业指南》（Guidance for Industry: Expedited Programs for Serious Conditions – Drugs and Biologics）旨在帮助药物和生物制品的开发者加速开发和审查能够治疗严重或生命威胁性疾病的医疗产品。这份指南概述了几种可以加速这一过程的程序，每个程序都针对药物开发的特定阶段和可用的证据类型。以下是这个指南中包括的主要程序的简要概览：
快速通道资格（Fast Track Designation）
- 目的： 快速通道旨在促进治疗严重疾病且满足未被满足的医疗需求的药物的开发，并加快审查过程，目的是尽早将重要的新药带给患者。
- 适用条件： 药物必须展示出相比现有治疗的某些优势，如效果更佳、避免了现有治疗的严重副作用、改善了严重疾病的诊断（早期诊断能改善结果）或减少了一种常见且会导致停止治疗的现有治疗的临床显著毒性。
- 好处： 与FDA进行更频繁的会议，讨论药物的开发计划并确保收集支持药物批准所需的适当数据；如果符合相关标准，有资格获得加速批准和优先审查。
突破性疗法资格（Breakthrough Therapy Designation）
- 目的： 这种资格适用于可能在一个或多个临床显著终点上显示出比现有疗法显著改善的药物，基于初步的临床证据。
- 适用条件： 药物必须通过临床数据明确显示其对于严重或生命威胁性疾病患者相比现有疗法有潜在的显著改善。
- 好处： 获得FDA在药物开发程序上的密集指导，涉及比快速通道更频繁的沟通和更主动的建议。
加速批准（Accelerated Approval）
- 目的： 允许对严重病症且存在未满足医疗需求的药物基于替代终点进行批准。替代终点是一种标志，如实验室测量值、放射影像、体征或其他测量，被认为可以预测临床益处，但本身并不是临床益处的衡量。
- 适用条件： 药物必须显著影响一个合理可能预测临床益处的替代终点。上市后必须进行临床试验来验证预期的临床益处。
- 好处： 可以显著缩短获得FDA批准的时间。
优先审查（Priority Review）
- 目的： 旨在将整体注意力和资源投入到评估那些如果获批将在治疗、诊断或预防严重疾病方面有显著改善的药物的申请。
- 适用条件： 申请必须展示出在治疗、诊断或预防严重疾病方面有潜在的显著改善。
- 好处： FDA的目标是在6个月内对申请采取行动，相比标准审查的10个月要快。
这些快速程序对于加速严重疾病患者可用治疗的上市非常关键，为那些选择有限的情况提供了希望。对于药物开发者来说，理解并有效利用这些程序可以显著影响药物开发的时间线和潜在成功。FDA提供这份指南是为了阐明程序和资格标准，目的是尽可能高效、安全地促进新疗法的开发和上市。
Leave a Reply