在药物开发和审批的背景下，区分“实质性”（Substantial) 和“显著” (Significant)的改善涉及到细微的临床和监管考虑，这些术语通常用来强调治疗效果改善的不同程度：
- 实质性改善：
- 这个术语通常表示在主要临床结果上明确、稳健且通常是可量化的改善。实质性改善可能会改变临床实践，或显著延长生存期、改善生活质量或相较于现有疗法更有效地管理疾病。
- 例如，一个新的癌症治疗药物不仅延长了与现有治疗相比的生存期，而且副作用更少，或者是一种新的慢性病药物，显著减少了疾病发作的频率和严重程度。
- 显著改善：
- “显著”这个词可以更广泛一些，可能包括在临床结果上任何统计意义上的明显改善，但不一定像实质性改善那样具有变革性。显著改善还可能包括副作用减少、使用便捷性提高或剂量要求降低等好处，这些虽然重要，但可能不会极大改变患者的预后。
- 例如，显著改善可能是一种新配方，其效果与现有治疗相同，但每天服用一次而不是三次，从而提高了患者的依从性。
- 监管视角：
- 在监管方面，无论是实质性还是显著改善都必须通过临床数据证明。然而，FDA或其他监管机构可能会根据改善的程度优先审批。药物如果有望对临床重要的终点在现有疗法上有实质性改善，可能会符合诸如突破性疗法这样的更快速的审批途径。
- “显著”改善可能支持通过505(b)(2)途径批准修改现有药物的申请，这种改善虽然明确但可能不像实质性改善那样具有开创性。
- 临床试验和数据：
- 区分这些细微差别通常取决于临床试验收集的数据。实质性改善通常由在关键临床测量中清晰、通常较大幅度的效能或效果支持，而显著改善可能由较小但仍具临床意义的差异支持。
理解这些细节对于制药公司在设计临床试验和准备监管提交文件时至关重要，对于医疗提供者和考虑新治疗方案的患者也同样重要。
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